Vertex Pharmaceuticals anunciou terça-feira que um comité consultivo da FDA votou 12-1 aprovação recomendando da droga experimental fibrose cística Orkambi (lumacaftor / ivacaftor). Enquanto isso, embora a comissão concluiu, por unanimidade, que o tratamento é seguro, o painel votou 4-3 que não havia provas suficientes de que o tratamento de combinação fornece um benefício adicional sobre Kalydeco (ivacaftor). Orkambi se destina a utilização em doentes de 12 anos e mais velhas, que transportam duas cópias da mutação F508del no gene CFTR.
Apresentação do Vertex para Orkambi foi apoiada por descobertas do tráfego e do transporte ensaios de Fase III, que mostraram que a terapia foi associado a melhorias na função pulmonar versus placebo. Na semana passada, os conselheiros da FDA questionou se há qualquer benefício para a adição de lumacaftor para Kalydeco, como os estudos não avaliaram uma ou outra droga em monoterapia.
Vertex CEO Jeffrey Chodakewitz comentou "estamos ansiosos para continuar a trabalhar com a FDA e outras agências reguladoras em todo o mundo para fazer Orkambi disponível para os pacientes elegíveis, logo que possível." A FDA deve emitir uma decisão final sobre se deseja limpar a terapia por 05 de julho.
Kalydeco foi inicialmente aprovado pela FDA em 2012 para o tratamento de fibrose cística em pacientes seis anos de idade e mais velhas com a mutação G551D no gene CFTR. A indicação de que a droga foi depois autorizado na Europa, para o tratamento de fibrose cística em portadores da mutação G551D.
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